Targeting N-Terminal Huntingtin with a Dual-sgRNA Strategy by CRISPRCas9
المؤلفون المشاركون
Wu, Junjiao
Tang, Yu
Zhang, Chun-Li
المصدر
العدد
المجلد 2019، العدد 2019 (31 ديسمبر/كانون الأول 2019)، ص ص. 1-10، 10ص.
الناشر
Hindawi Publishing Corporation
تاريخ النشر
2019-11-16
دولة النشر
مصر
عدد الصفحات
10
التخصصات الرئيسية
الملخص EN
Huntington’s disease (HD) is an autosomal dominant progressive neurodegenerative disorder, caused by a CAG/polyglutamine (polyQ) repeat expansion in the Huntingtin (HTT) gene.
The polyQ tract is located in and transcribed from N-terminal HTT of exon 1.
HTT is a large multifaceted protein, which participates in a range of cellular functions.
Previous studies have shown that truncated HTT, which lacks N-terminus, retains specific functions that can produce neuroprotective benefits.
It gives an insight that it is possible to repair HD by removing deleterious N-terminal HTT with CRISPR/Cas9, without compromising functions of remaining HTT peptides.
To successfully generate functional truncated HTT proteins, an alternative downstream ATG start codon that is capable of initiating truncated HTT expression is required.
In this study, we searched all possible in-frame ATGs before exon 7 and demonstrated that one of them can indeed initiate the downstream GFP expression in plasmids.
We then tried to remove endogenous N-terminal HTT with an optimized dual-sgRNA strategy by CRISPR/Cas9; however, we cannot detect obvious traits of truncated HTT expression.
Our results suggest that noncanonical ATGs of N-terminal HTT may not be effective in the genomic context, as in the construct context.
Nevertheless, our study examined the therapeutic efficacy of downstream noncanonical ATGs for protein translation and also provided an optimized dual-sgRNA strategy for further genome manipulation of the HTT gene.
نمط استشهاد جمعية علماء النفس الأمريكية (APA)
Wu, Junjiao& Tang, Yu& Zhang, Chun-Li. 2019. Targeting N-Terminal Huntingtin with a Dual-sgRNA Strategy by CRISPRCas9. BioMed Research International،Vol. 2019, no. 2019, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1123131
نمط استشهاد الجمعية الأمريكية للغات الحديثة (MLA)
Wu, Junjiao…[et al.]. Targeting N-Terminal Huntingtin with a Dual-sgRNA Strategy by CRISPRCas9. BioMed Research International No. 2019 (2019), pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1123131
نمط استشهاد الجمعية الطبية الأمريكية (AMA)
Wu, Junjiao& Tang, Yu& Zhang, Chun-Li. Targeting N-Terminal Huntingtin with a Dual-sgRNA Strategy by CRISPRCas9. BioMed Research International. 2019. Vol. 2019, no. 2019, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1123131
نوع البيانات
مقالات
لغة النص
الإنجليزية
الملاحظات
Includes bibliographical references
رقم السجل
BIM-1123131
قاعدة معامل التأثير والاستشهادات المرجعية العربي "ارسيف Arcif"
أضخم قاعدة بيانات عربية للاستشهادات المرجعية للمجلات العلمية المحكمة الصادرة في العالم العربي
تقوم هذه الخدمة بالتحقق من التشابه أو الانتحال في الأبحاث والمقالات العلمية والأطروحات الجامعية والكتب والأبحاث باللغة العربية، وتحديد درجة التشابه أو أصالة الأعمال البحثية وحماية ملكيتها الفكرية. تعرف اكثر