![](/images/graphics-bg.png)
SERPINA1 mRNA as a Treatment for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
المؤلفون المشاركون
Connolly, Brendan
Isaacs, Cleo
Cheng, Lei
Asrani, Kirtika H.
Subramanian, Romesh R.
المصدر
العدد
المجلد 2018، العدد 2018 (31 ديسمبر/كانون الأول 2018)، ص ص. 1-7، 7ص.
الناشر
Hindawi Publishing Corporation
تاريخ النشر
2018-06-13
دولة النشر
مصر
عدد الصفحات
7
التخصصات الرئيسية
الملخص EN
Alpha-1-antitrypsin (AAT) deficiency is a genetic disorder that produces inactive/defective AAT due to mutations in the SERPINA1 gene encoding AAT.
This disease is associated with decreased activity of AAT in the lungs and deposition of excessive defective AAT protein in the liver.
Currently there is no specific treatment for liver disease associated with AAT deficiency.
AAT lung disease is often treated with one of several serum protein replacement products; however, long-term studies of the effectiveness of SerpinA1 replacement therapy are not available, and it does not reduce liver damage in AAT deficiency.
mRNA therapy could potentially target both the liver and lungs of AAT deficient patients.
AAT patient fibroblasts and AAT patient fibroblast-derived hepatocytes were transfected with SERPINA1-encoding mRNA and cell culture media were tested for SerpinA1 expression.
Our data demonstrates increased SerpinA1 protein in culture media from treated AAT patient fibroblasts and AAT patient fibroblast-derived hepatocytes.
In vivo studies in wild type mice demonstrate SERPINA1 mRNA biodistribution in liver and lungs, as well as SerpinA1 protein expression in these two target organs which are critically affected in AAT deficiency.
Taken together, our data suggests that SerpinA1 mRNA therapy has the potential to benefit patients suffering from AAT deficiency.
نمط استشهاد جمعية علماء النفس الأمريكية (APA)
Connolly, Brendan& Isaacs, Cleo& Cheng, Lei& Asrani, Kirtika H.& Subramanian, Romesh R.. 2018. SERPINA1 mRNA as a Treatment for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. Journal of Nucleic Acids،Vol. 2018, no. 2018, pp.1-7.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1193620
نمط استشهاد الجمعية الأمريكية للغات الحديثة (MLA)
Connolly, Brendan…[et al.]. SERPINA1 mRNA as a Treatment for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. Journal of Nucleic Acids No. 2018 (2018), pp.1-7.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1193620
نمط استشهاد الجمعية الطبية الأمريكية (AMA)
Connolly, Brendan& Isaacs, Cleo& Cheng, Lei& Asrani, Kirtika H.& Subramanian, Romesh R.. SERPINA1 mRNA as a Treatment for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. Journal of Nucleic Acids. 2018. Vol. 2018, no. 2018, pp.1-7.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1193620
نوع البيانات
مقالات
لغة النص
الإنجليزية
الملاحظات
Includes bibliographical references
رقم السجل
BIM-1193620
قاعدة معامل التأثير والاستشهادات المرجعية العربي "ارسيف Arcif"
أضخم قاعدة بيانات عربية للاستشهادات المرجعية للمجلات العلمية المحكمة الصادرة في العالم العربي
![](/images/ebook-kashef.png)
تقوم هذه الخدمة بالتحقق من التشابه أو الانتحال في الأبحاث والمقالات العلمية والأطروحات الجامعية والكتب والأبحاث باللغة العربية، وتحديد درجة التشابه أو أصالة الأعمال البحثية وحماية ملكيتها الفكرية. تعرف اكثر
![](/images/kashef-image.png)