Induced Pluripotent Stem Cell Derivation and Ex Vivo Gene Correction Using a Mucopolysaccharidosis Type 1 Disease Mouse Model
المؤلفون المشاركون
Miki, Toshio
Garcia, Irving M.
Vazquez, Ludivina
Yanuaria, Lisa
Lopez, Omar
Ohashi, Kazuo
Rodriguez, Natalie S.
المصدر
العدد
المجلد 2019، العدد 2019 (31 ديسمبر/كانون الأول 2019)، ص ص. 1-10، 10ص.
الناشر
Hindawi Publishing Corporation
تاريخ النشر
2019-04-01
دولة النشر
مصر
عدد الصفحات
10
الملخص EN
Mucopolysaccharidosis type 1 (MPS-1), also known as Hurler’s disease, is a congenital metabolic disorder caused by a mutation in the alpha-L-iduronidase (IDUA) gene, which results in the loss of lysosomal enzyme function for the degradation of glycosaminoglycans.
Here, we demonstrate the proof of concept of ex vivo gene editing therapy using induced pluripotent stem cell (iPSC) and CRISPR/Cas9 technologies with MPS-1 model mouse cell.
Disease-affected iPSCs were generated from Idua knockout mouse embryonic fibroblasts, which carry a disrupting neomycin-resistant gene cassette (Neor) in exon VI of the Idua gene.
Double guide RNAs were used to remove the Neor sequence, and various lengths of donor templates were used to reconstruct the exon VI sequence.
A quantitative PCR-based screening method was used to identify Neor removal.
The sequence restoration without any indel mutation was further confirmed by Sanger sequencing.
After induced fibroblast differentiation, the gene-corrected iPSC-derived fibroblasts demonstrated Idua function equivalent to the wild-type iPSC-derived fibroblasts.
The Idua-deficient cells were competent to be reprogrammed to iPSCs, and pluripotency was maintained through CRISPR/CAS9-mediated gene correction.
These results support the concept of ex vivo gene editing therapy using iPSC and CRISPR/Cas9 technologies for MPS-1 patients.
نمط استشهاد جمعية علماء النفس الأمريكية (APA)
Miki, Toshio& Vazquez, Ludivina& Yanuaria, Lisa& Lopez, Omar& Garcia, Irving M.& Ohashi, Kazuo…[et al.]. 2019. Induced Pluripotent Stem Cell Derivation and Ex Vivo Gene Correction Using a Mucopolysaccharidosis Type 1 Disease Mouse Model. Stem Cells International،Vol. 2019, no. 2019, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1209413
نمط استشهاد الجمعية الأمريكية للغات الحديثة (MLA)
Miki, Toshio…[et al.]. Induced Pluripotent Stem Cell Derivation and Ex Vivo Gene Correction Using a Mucopolysaccharidosis Type 1 Disease Mouse Model. Stem Cells International No. 2019 (2019), pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1209413
نمط استشهاد الجمعية الطبية الأمريكية (AMA)
Miki, Toshio& Vazquez, Ludivina& Yanuaria, Lisa& Lopez, Omar& Garcia, Irving M.& Ohashi, Kazuo…[et al.]. Induced Pluripotent Stem Cell Derivation and Ex Vivo Gene Correction Using a Mucopolysaccharidosis Type 1 Disease Mouse Model. Stem Cells International. 2019. Vol. 2019, no. 2019, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-1209413
نوع البيانات
مقالات
لغة النص
الإنجليزية
الملاحظات
Includes bibliographical references
رقم السجل
BIM-1209413
قاعدة معامل التأثير والاستشهادات المرجعية العربي "ارسيف Arcif"
أضخم قاعدة بيانات عربية للاستشهادات المرجعية للمجلات العلمية المحكمة الصادرة في العالم العربي
تقوم هذه الخدمة بالتحقق من التشابه أو الانتحال في الأبحاث والمقالات العلمية والأطروحات الجامعية والكتب والأبحاث باللغة العربية، وتحديد درجة التشابه أو أصالة الأعمال البحثية وحماية ملكيتها الفكرية. تعرف اكثر