Variables and Strategies in Development of Therapeutic Post-Transcriptional Gene Silencing Agents
المؤلفون المشاركون
Yau, Edwin H.
Sullivan, Jack M.
Taggart, R. Thomas
Sheflin, Lowell G.
Abdelmaksoud, Heba E.
Kolniak, Tiffany A.
المصدر
العدد
المجلد 2011، العدد 2011 (31 ديسمبر/كانون الأول 2011)، ص ص. 1-31، 31ص.
الناشر
Hindawi Publishing Corporation
تاريخ النشر
2011-06-30
دولة النشر
مصر
عدد الصفحات
31
التخصصات الرئيسية
الملخص EN
Post-transcriptional gene silencing (PTGS) agents such as ribozymes, RNAi and antisense have substantial potential for gene therapy of human retinal degenerations.
These technologies are used to knockdown a specific target RNA and its cognate protein.
The disease target mRNA may be a mutant mRNA causing an autosomal dominant retinal degeneration or a normal mRNA that is overexpressed in certain diseases.
All PTGS technologies depend upon the initial critical annealing event of the PTGS ligand to the target RNA.
This event requires that the PTGS agent is in a conformational state able to support hybridization and that the target have a large and accessible single-stranded platform to allow rapid annealing, although such platforms are rare.
We address the biocomplexity that currently limits PTGS therapeutic development with particular emphasis on biophysical variables that influence cellular performance.
We address the different strategies that can be used for development of PTGS agents intended for therapeutic translation.
These issues apply generally to the development of PTGS agents for retinal, ocular, or systemic diseases.
This review should assist the interested reader to rapidly appreciate critical variables in PTGS development and facilitate initial design and testing of such agents against new targets of clinical interest.
نمط استشهاد جمعية علماء النفس الأمريكية (APA)
Sullivan, Jack M.& Yau, Edwin H.& Kolniak, Tiffany A.& Sheflin, Lowell G.& Taggart, R. Thomas& Abdelmaksoud, Heba E.. 2011. Variables and Strategies in Development of Therapeutic Post-Transcriptional Gene Silencing Agents. Journal of Ophthalmology،Vol. 2011, no. 2011, pp.1-31.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-479165
نمط استشهاد الجمعية الأمريكية للغات الحديثة (MLA)
Sullivan, Jack M.…[et al.]. Variables and Strategies in Development of Therapeutic Post-Transcriptional Gene Silencing Agents. Journal of Ophthalmology No. 2011 (2011), pp.1-31.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-479165
نمط استشهاد الجمعية الطبية الأمريكية (AMA)
Sullivan, Jack M.& Yau, Edwin H.& Kolniak, Tiffany A.& Sheflin, Lowell G.& Taggart, R. Thomas& Abdelmaksoud, Heba E.. Variables and Strategies in Development of Therapeutic Post-Transcriptional Gene Silencing Agents. Journal of Ophthalmology. 2011. Vol. 2011, no. 2011, pp.1-31.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-479165
نوع البيانات
مقالات
لغة النص
الإنجليزية
الملاحظات
Includes bibliographical references
رقم السجل
BIM-479165
قاعدة معامل التأثير والاستشهادات المرجعية العربي "ارسيف Arcif"
أضخم قاعدة بيانات عربية للاستشهادات المرجعية للمجلات العلمية المحكمة الصادرة في العالم العربي
تقوم هذه الخدمة بالتحقق من التشابه أو الانتحال في الأبحاث والمقالات العلمية والأطروحات الجامعية والكتب والأبحاث باللغة العربية، وتحديد درجة التشابه أو أصالة الأعمال البحثية وحماية ملكيتها الفكرية. تعرف اكثر