The Ongoing Challenge of Hematopoietic Stem Cell-Based Gene Therapy for β-Thalassemia
المؤلفون المشاركون
Papanikolaou, Eleni
Drakopoulou, Ekati
Anagnou, Nicholas P.
المصدر
العدد
المجلد 2011، العدد 2011 (31 ديسمبر/كانون الأول 2011)، ص ص. 1-10، 10ص.
الناشر
Hindawi Publishing Corporation
تاريخ النشر
2011-11-13
دولة النشر
مصر
عدد الصفحات
10
التخصصات الرئيسية
العلوم الطبيعية والحياتية (متداخلة التخصصات)
الملخص EN
β-thalassemia is characterized by reduced or absence of β-globin production, resulting in anemia.
Current therapies include blood transfusion combined with iron chelation.
BM transplantation, although curative, is restricted by the matched donor limitation.
Gene therapy, on the other hand, is promising, and its success lies primarily on designing efficient globin vectors that can effectively and stably transduce HSCs.
The major breakthrough in β-thalassemia gene therapy occurred a decade ago with the development of globin LVs.
Since then, researchers focused on designing efficient and safe vectors, which can successfully deliver the therapeutic transgene, demonstrating no insertional mutagenesis.
Furthermore, as human HSCs have intrinsic barriers to HIV-1 infection, attention is drawn towards their ex vivo manipulation, aiming to achieve higher yield of genetically modified HSCs.
This paper presents the current status of gene therapy for β-thalassemia, its success and limitations, and the novel promising strategies available involving the therapeutic role of HSCs.
نمط استشهاد جمعية علماء النفس الأمريكية (APA)
Drakopoulou, Ekati& Papanikolaou, Eleni& Anagnou, Nicholas P.. 2011. The Ongoing Challenge of Hematopoietic Stem Cell-Based Gene Therapy for β-Thalassemia. Stem Cells International،Vol. 2011, no. 2011, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-513957
نمط استشهاد الجمعية الأمريكية للغات الحديثة (MLA)
Drakopoulou, Ekati…[et al.]. The Ongoing Challenge of Hematopoietic Stem Cell-Based Gene Therapy for β-Thalassemia. Stem Cells International No. 2011 (2011), pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-513957
نمط استشهاد الجمعية الطبية الأمريكية (AMA)
Drakopoulou, Ekati& Papanikolaou, Eleni& Anagnou, Nicholas P.. The Ongoing Challenge of Hematopoietic Stem Cell-Based Gene Therapy for β-Thalassemia. Stem Cells International. 2011. Vol. 2011, no. 2011, pp.1-10.
https://search.emarefa.net/detail/BIM-513957
نوع البيانات
مقالات
لغة النص
الإنجليزية
الملاحظات
Includes bibliographical references
رقم السجل
BIM-513957
قاعدة معامل التأثير والاستشهادات المرجعية العربي "ارسيف Arcif"
أضخم قاعدة بيانات عربية للاستشهادات المرجعية للمجلات العلمية المحكمة الصادرة في العالم العربي
تقوم هذه الخدمة بالتحقق من التشابه أو الانتحال في الأبحاث والمقالات العلمية والأطروحات الجامعية والكتب والأبحاث باللغة العربية، وتحديد درجة التشابه أو أصالة الأعمال البحثية وحماية ملكيتها الفكرية. تعرف اكثر